FDA aprueba leucovorin para tratar síntomas del autismo ligados a la deficiencia cerebral de folato
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) autorizó el uso de leucovorin (también conocido como ácido folínico, un derivado de la vitamina B9) para tratar síntomas asociados al autismo en niños y adultos que padecen deficiencia cerebral de folato (CFD). Esta condición limita el transporte de folato al cerebro, lo que puede provocar retrasos en el desarrollo, características similares al autismo, convulsiones y problemas de movilidad.
El anuncio fue hecho oficialmente el 22 de septiembre de 2025, tras revisar literatura publicada entre 2009 y 2024, incluyendo datos de más de 40 pacientes. La FDA trabaja con la farmacéutica GSK, antigua productora de Wellcovorin (nombre comercial de leucovorin), para actualizar su etiquetado con esta nueva indicación terapéutica tanto para pacientes pediátricos como adultos.
Sin embargo, expertos advierten que aunque los síntomas pueden mejorar (por ejemplo en comunicación verbal, comportamiento y otras funciones neuropsiquiátricas) no se trata de una cura para el autismo. La recomendación subraya que el tratamiento debe administrarse bajo supervisión médica y acompañarse de terapias conductuales u otras intervenciones. También se menciona que los datos actuales todavía son limitados y que se necesitan estudios adicionales para confirmar eficacia y seguridad.